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Exclusions post-randomisation: le principe de l’intention de traiter et d’exclure les patients de l’analyse

Quand est-il légitime d’exclure les patients randomisés de l’analyse des données dans les essais cliniques? Basant leur analyse sur l’opportunité de minimiser le biais et l’erreur aléatoire, les auteurs considèrent les circonstances où il peut être possible d’exclure les patients, même dans une intention de traiter un essai clinique. Les chercheurs cliniques et les statisticiens conviennent que l’analyse primaire des données dans un essai clinique randomisé devrait comparer les patients selon le groupe auquel ils ont été attribués au hasard, indépendamment de la conformité des patients, du passage à d’autres traitements, ou du retrait de l’étude. Une telle analyse est appelée intention de traiter ou “ randomisée ” une analyse.Les partisans soutiennent que l’intention de traiter l’approche conserve l’équilibre pronostique dans les bras d’étude. Les inférences de limites basées sur des sous-groupes arbitraires ou ad hoc des patients dans l’essai accentue une plus grande responsabilité pour tous les patients inclus dans l’étude et minimise l’influence des retraits. les patients perdus de vue est l’approche la plus prudente et minimise ainsi l’erreur de type 1, et permet une plus grande généralisabilité.1 – 5Les critiques disent cependant qu’une approche en intention de traiter est trop prudente et plus sensible aux erreurs de type II.6, 7 Ils soutiennent qu’une telle analyse est moins susceptible de montrer un effet positif du traitement, en particulier dans les études qui randomisent les patients qui ont peu ou pas de chance de bénéficier de l’intervention. Ces critiques soutiennent que l’efficacité ou l’approche explicative d’une analyse est plus importante qu’une approche efficace ou pragmatique. Les experts ont documenté les forces et les faiblesses des différentes approches analytiques8. Cependant, une question rarement abordée dans la littérature est: Ces exclusions surviennent lorsque les patients sont randomisés de manière inappropriée dans un essai clinique ou lorsque les informations de pré-randomisation sur l’état d’admissibilité des patients ne sont pas disponibles au moment de la randomisation. . Les chercheurs peuvent exclure les données des patients de l’analyse, sans risque de biais, lorsque des patients inéligibles sont randomisés par erreur dans un essai. De même, les données sur les patients prématurément randomisés qui n’ont pas bénéficié d’une intervention peuvent être exclues Les données doivent être incluses dans l’analyse lorsque les patients sont randomisés avant que des informations soient disponibles pour confirmer leur éligibilité et lorsque les critères d’éligibilité sont trop larges et que certains patients n’ont pas la condition d’intérêt. Bien que l’exclusion des patients de l’analyse dans certaines circonstances ne biaisent pas les résultats, les investigateurs doivent adhérer aux normes les plus élevées de conception méthodologique et d’exécution des essais afin de minimiser les exclusions post-randomisation